Cómo es el tratamiento de edición genética que podría reducir el colesterol alto

Un ensayo preliminar en 15 pacientes con enfermedad grave mostró resultados alentadores. La investigación se presentó en las sesiones científicas de la Asociación Estadounidense del Corazón

En un experimento médico de vanguardia, un pequeño grupo de personas que tenían colesterol alto a pesar de tomar medicamentos convencionales para reducirlo, experimentaron reducciones significativas en dos factores de riesgo importantes de enfermedades cardíacas después de recibir un único tratamiento de edición genética a la dosis más alta.

Gran parte de la atención se ha centrado en enfermedades genéticas raras, como la anemia falciforme o un trastorno metabólico infantil potencialmente mortal. Los líderes del campo ven grandes oportunidades para abordar también las enfermedades comunes. El nivel de seguridad será alto para los problemas de salud comunes con los tratamientos existentes, como la reducción del colesterol LDL (“malo”) y los triglicéridos, que fueron el objetivo del ensayo de CRISPR Therapeutics.

Los resultados fueron presentados el sábado en una sesión sobre “ensayos innovadores” en una reunión de la Asociación Americana del Corazón en Nueva Orleans y se publicarán en el New England Journal of Medicine.

Los resultados llegan en un momento en que el campo de la investigación se enfrenta al fallecimiento de un paciente en otro ensayo de edición genética, lo que subraya la necesidad de cautela y moderación al implementar una tecnología con un enorme potencial y muchas incógnitas. Dos ensayos de edición genética de Intellia Therapeutics fueron suspendidos por los organismos reguladores a finales del mes pasado, después de que un paciente cuyos genes fueron editados para tratar una enfermedad rara que causa insuficiencia cardíaca desarrollara una grave toxicidad hepática. El paciente falleció esta semana.

Los genes y fármacos objetivo difieren en los dos proyectos de edición genética que están bajo la lupa.

En el ensayo de CRISPR Therapeutics, que incluyó a 15 personas, no se reportaron problemas de seguridad graves relacionados con el tratamiento. Sin embargo, científicos externos recomendaron cautela al interpretar los resultados de un ensayo tan reducido, que involucró a sujetos con alto riesgo de padecer cardiopatía o que ya la padecían.