Un nuevo tratamiento contra el colesterol logr\u00f3 ser m\u00e1s eficaz que otros m\u00e9todos<\/p>\n
El pu\u00f1ado de pacientes padec\u00eda una cardiopat\u00eda grave que les hab\u00eda causado dolor tor\u00e1cico e infartos. Tras probar los medicamentos disponibles para reducir el colesterol, no lograban reducirlo <\/strong>tanto como recomendaban los cardi\u00f3logos.<\/p>\n As\u00ed que se ofrecieron como voluntarios para un tratamiento experimental de reducci\u00f3n del colesterol mediante edici\u00f3n g\u00e9nica<\/strong> que no se parec\u00eda a nada que se hubiera probado antes en pacientes.<\/p>\n Los resultados, comunicados por la empresa Verve Therapeutics de Boston en una reuni\u00f3n de la Asociaci\u00f3n Estadounidense del Coraz\u00f3n, mostraron que el tratamiento parec\u00eda reducir notablemente los niveles de colesterol<\/strong> en los pacientes y ser seguro.<\/p>\n En el ensayo por ahora fue muy chico<\/strong>, pero abre una esperanza. S\u00f3lo participaron 10 pacientes, con una edad promedio de 54 a\u00f1os. Todos presentaban una anomal\u00eda gen\u00e9tica, hipercolesterolemia familiar, que afecta a alrededor de un mill\u00f3n de personas en Estados Unidos.<\/p>\n Pero los hallazgos tambi\u00e9n podr\u00edan marcar el camino<\/strong> a otros millones de pacientes de todo el mundo que se enfrentan a enfermedades card\u00edacas, que siguen siendo una de las principales causas de muerte. S\u00f3lo en Estados Unidos, m\u00e1s de 800.000 personas sufren infartos cada a\u00f1o.<\/p>\n Y aunque habr\u00e1 que realizar m\u00e1s ensayos en un abanico m\u00e1s amplio de pacientes, los expertos en edici\u00f3n g\u00e9nica y los cardi\u00f3logos dijeron que el tratamiento ten\u00eda el potencial de transformar la cardiolog\u00eda preventiva<\/strong>.<\/p>\n Fyodor D. Urnov, editor de genes del Innovative Genomics Institute de Berkeley (California), declar\u00f3: "Incluso para los veteranos de este campo como yo, \u00e9ste es un d\u00eda que recordaremos con nostalgia. Veo el d\u00eda de hoy como el cruce de un Rubic\u00f3n, en el buen sentido. No es un paso peque\u00f1o. Es un salto a un nuevo territorio<\/strong>".<\/p>\n Impresionado con los datos y el potencial que muestran, el gigante farmac\u00e9utico Eli Lilly pag\u00f3 60 millones de d\u00f3lares<\/strong> para colaborar con Verve Therapeutics y opt\u00f3 por adquirir derechos adicionales sobre los programas de Verve por otros 250 millones de d\u00f3lares. Si la edici\u00f3n sigue present\u00e1ndose como prometedora, Eli Lilly prev\u00e9 ayudar con estudios m\u00e1s amplios.<\/p>\n "Hasta ahora, pens\u00e1bamos en la edici\u00f3n g\u00e9nica como un tratamiento que deb\u00edamos reservar para enfermedades muy raras para las que no existe ning\u00fan otro tratamiento", dijo el Daniel Skovronsky, director cient\u00edfico y m\u00e9dico de Eli Lilly. "Pero si podemos hacer que la edici\u00f3n g\u00e9nica sea segura y est\u00e9 ampliamente disponible<\/strong>, \u00bfpor qu\u00e9 no ir a por una enfermedad m\u00e1s com\u00fan?"<\/p>\n El nuevo estudio fue dirigido por Sekar Kathiresan, CEO de Verve. Los pacientes recibieron una \u00fanica infusi\u00f3n de nanopart\u00edculas lip\u00eddicas microsc\u00f3picas que conten\u00edan en su interior una f\u00e1brica molecular para editar un \u00fanico gen del h\u00edgado<\/strong>, el lugar donde se produce la s\u00edntesis del colesterol. El gen, PCSK9, eleva los niveles de colesterol LDL, el malo. El plan consist\u00eda en bloquearlo<\/strong>.<\/p>\n Las peque\u00f1as esferas lip\u00eddicas se transportaron por la sangre directamente al h\u00edgado. Entraron en las c\u00e9lulas hep\u00e1ticas y se abrieron, revelando dos mol\u00e9culas. Una da instrucciones al ADN para fabricar una herramienta de edici\u00f3n g\u00e9nica y la otra es una gu\u00eda para llevar la herramienta de edici\u00f3n hasta el gen que necesita ser editado.<\/p>\n El tratamiento "es casi de ciencia ficci\u00f3n"<\/strong>, dijo Martha Gulati, directora de cardiolog\u00eda preventiva del Smidt Heart Institute del Cedars-Sinai Medical Center de Los \u00c1ngeles y presidenta de la Sociedad Estadounidense de Cardiolog\u00eda Preventiva, que no particip\u00f3 en el ensayo.<\/p>\n La herramienta de edici\u00f3n g\u00e9nica act\u00faa como un l\u00e1piz y una goma de borrar<\/strong>. La goma borra una letra del gen al que se apunta y el l\u00e1piz escribe una nueva, desactivando el PCSK9.<\/p>\n El objetivo: un \u00fanico tratamiento para reducir el colesterol que proteja de por vida<\/strong> de las cardiopat\u00edas.<\/p>\n Los pacientes recibieron dosis variables. En los tres que recibieron las dosis m\u00e1s altas, los niveles de LDL disminuyeron entre un 39% y un 55%, lo suficiente para alcanzar su meta de colesterol.<\/p>\n En el peque\u00f1o estudio, los que recibieron las dosis m\u00e1s altas tuvieron s\u00edntomas parecidos a los de la gripe durante unas horas. Dos pacientes sufrieron efectos adversos graves que el comit\u00e9 independiente de control y seguridad de los datos del estudio consider\u00f3 consecuencia de su importante cardiopat\u00eda subyacente. El comit\u00e9 aconsej\u00f3 a los investigadores que no interrumpieran el estudio.<\/p>\n Uno de ellos sufri\u00f3 un paro cardiaco mortal cinco semanas despu\u00e9s de recibir la infusi\u00f3n. La autopsia revel\u00f3 que varias de sus arterias coronarias estaban obstruidas.<\/p>\n El otro paciente sufri\u00f3 un infarto al d\u00eda siguiente de la infusi\u00f3n. Result\u00f3 que hab\u00eda tenido dolor tor\u00e1cico antes de recibir la infusi\u00f3n, pero no lo hab\u00eda comunicado. Si los investigadores lo hubieran sabido, no habr\u00eda recibido el tratamiento.<\/p>\n En cierto modo, el tratamiento es la culminaci\u00f3n de estudios que empezaron hace una d\u00e9cada, cuando los investigadores descubrieron a un grupo muy peque\u00f1o de personas sanas con niveles de colesterol que parec\u00edan imposiblemente bajos. La raz\u00f3n era que su gen PCSK9 estaba muteado<\/strong> y ya no funcionaba. En consecuencia, esas personas estaban protegidas de las enfermedades card\u00edacas.<\/p>\n Eso llev\u00f3 al desarrollo de anticuerpos para bloquear el gen. Los pacientes se inyectan los anticuerpos una vez por semana<\/strong>. Luego vino una inyecci\u00f3n de ARN dos veces al a\u00f1o que impide la producci\u00f3n de PCSK9.<\/p>\n Parec\u00eda posible que esos tratamientos, as\u00ed como las estatinas para aquellos cuyo colesterol se controla m\u00e1s f\u00e1cilmente, ayudaran a resolver el problema de las cardiopat\u00edas.<\/p>\n Pero las cardiopat\u00edas siguen siendo mortales. Incluso cuando se diagnostica una cardiopat\u00eda, menos del 60% de los pacientes toma estatinas. Seg\u00fan Gulati, s\u00f3lo una cuarta parte toma una de las estatinas m\u00e1s eficaces y de mayor intensidad.<\/p>\n "Los pacientes las toman al principio y luego se olvidan o deciden que no las necesitan", explic\u00f3. "Eso ocurre m\u00e1s de lo que uno cree".<\/p>\n Michelle O'Donoghue, cardi\u00f3loga del Brigham and Women's Hospital, dijo que, dado que los pacientes no suelen tomar sus pastillas o aplicarse las inyecciones, "hay mucho inter\u00e9s, a trav\u00e9s de la edici\u00f3n de genes, en un solo tratamiento y una respuesta de por vida<\/strong>".<\/p>\n La historia familiar sirvi\u00f3 de inspiraci\u00f3n a Kathiresan. Su t\u00edo y su abuela murieron de infarto. Su padre sufri\u00f3 un infarto a los 54 a\u00f1os. Y entonces, el 12 de septiembre de 2012, su hermano Senthil, de 42 a\u00f1os, volvi\u00f3 de correr mareado y sudoroso. Estaba sufriendo un infarto. Muri\u00f3 nueve d\u00edas despu\u00e9s.<\/p>\n En ese momento, dijo Kathiresan, jur\u00f3 encontrar la manera de evitar que a la gente le ocurriera lo que le hab\u00eda pasado a su hermano.<\/p>\n Obviamente, aunque la edici\u00f3n g\u00e9nica funcione, su aplicaci\u00f3n a los j\u00f3venes con riesgo cardiaco est\u00e1 muy lejos en el futuro. Pero, seg\u00fan Gulati, la edici\u00f3n g\u00e9nica temprana de pacientes j\u00f3venes con niveles gen\u00e9ticamente altos de colesterol podr\u00eda evitar el endurecimiento de las arterias<\/strong>.<\/p>\n "Podr\u00eda ser un medicamento incre\u00edble", se\u00f1al\u00f3.<\/p>\n Todo depende del \u00e9xito y la seguridad de la edici\u00f3n g\u00e9nica y de que sus efectos sean duraderos. El primer paciente fue tratado hace s\u00f3lo seis meses<\/strong>. Pero un estudio anterior en monos dur\u00f3 dos a\u00f1os y medio, y los resultados de la edici\u00f3n g\u00e9nica persistieron.<\/p>\n Urnov, que afirma tener riesgo gen\u00e9tico de padecer enfermedades card\u00edacas, es optimista respecto de s\u00ed y de su hija de 6 a\u00f1os.<\/p>\n "Sinceramente, no veo la hora de que este medicamento est\u00e9 disponible para prevenir las cardiopat\u00edas", dijo. "Me gusta mucho la idea de tener la edici\u00f3n de genes como una vacuna<\/strong> para la prevenci\u00f3n de enfermedades del coraz\u00f3n".<\/p>\n The New York Times. Especial<\/strong><\/p>\n Traducci\u00f3n: Elisa Carnelli<\/p>\n PS<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un nuevo tratamiento contra el colesterol logr\u00f3 ser m\u00e1s eficaz que otros m\u00e9todosEl pu\u00f1ado de pacientes padec\u00eda una cardiopat\u00eda grave que les hab\u00eda causado dolor tor\u00e1cico e infartos. Tras probar los medicamentos disponibles para reducir el colesterol, no lograban reducirlo tanto como recomendaban los cardi\u00f3logos.No s\u00f3lo enfermedades raras<\/h2>\n
Resultados del estudio<\/h2>\n
Desarrollo de anticuerpos<\/h2>\n
\nAs\u00ed que se ofrecieron como voluntarios para un tratamiento experimental de reducci\u00f3n del colesterol mediante edici\u00f3n g\u00e9nica que no se parec\u00eda a nada que se hubiera probado antes en pacientes.
\nLos resultados, comunicados por la empresa Verve Therapeutics de Boston en una reuni\u00f3n de la Asociaci\u00f3n Estadounidense del Coraz\u00f3n, mostraron que el tratamiento parec\u00eda reducir notablemente los niveles de colesterol en los pacientes y ser seguro.
\nEn el ensayo por ahora fue muy chico, pero abre una esperanza. S\u00f3lo participaron 10 pacientes, con una edad promedio de 54 a\u00f1os. Todos presentaban una anomal\u00eda gen\u00e9tica, hipercolesterolemia familiar, que afecta a alrededor de un mill\u00f3n de personas..<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":12065,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[9],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12064"}],"collection":[{"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=12064"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12064\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/12065"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=12064"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=12064"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/maxradio923.com.ar\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=12064"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}