Los detalles de la primera medicación específica para la talla baja que llega a la Argentina
La aprobación de la vosoritida permite tratar la causa molecular de la acondroplasia en niños y adolescentes, tras demostrar eficacia y seguridad en un estudio internacional aleatorizado y controlado con 121 participantes de 5 a 17 años
La primera medicación específica para tratar la acondroplasia, la forma más común de enanismo, ya está disponible en Argentina.
La acondroplasia es una enfermedad genética poco frecuente que altera el desarrollo y crecimiento del esqueleto. Se caracteriza por baja estatura, miembros cortos, macrocefalia y una serie de complicaciones asociadas, como compresión de la médula espinal, problemas respiratorios, pérdida auditiva, obesidad y dificultades ortopédicas.
Más del 80% de los casos surgen por una mutación espontánea en un gen responsable del crecimiento, incluso en familias sin antecedentes previos.
Hasta la llegada de la nueva medicación, llamada vosoritida, los tratamientos disponibles solo abordaban las complicaciones derivadas de la enfermedad, sin modificar su curso.
Ahora, la vosoritida, un análogo de un péptido natural que contrarresta la hiperactividad del receptor FGFR3 —el mecanismo que detiene el crecimiento óseo en estos pacientes—, permite intervenir directamente en el proceso biológico que origina la acondroplasia.
El tratamiento consiste en una inyección subcutánea diaria, indicada para niños desde los 4 meses hasta el cierre de los cartílagos de crecimiento, que suele ocurrir entre los 16 y 18 años.
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